Биологи из России и США создали наночастицы для редактирования ДНК

  • 30 ноября, 2017
    0 Comments

    Биологи из MIT, "Сколтеха" и МГУ впервые смогли соединить перспективный геномный редактор CRISPR/Cas9 с наночастицами, способными проникать в клетки человека и других живых существ, и проверили их работу на мышах, сообщает РИА Новости. Об этом говорится в статье, опубликованной в журнале NatureBiotechnology.

    "Как мне кажется, создание полностью синтетических наночастиц, способных включать и выключать определенные гены, поможет нам избавиться не только от генетических болезней печени, но и других проблем со здоровьем. Теперь у нас появился шанс победить многие болезни, исправляя гены в органах взрослых людей", — заявил Дэниел Андерсон (Daniel Anderson) из Массачусетского технологического института (США).

    За последние годы биологи создали сразу несколько очень точных и перспективных редакторов ДНК. Они позволяют легко удалять или заменять отдельные гены, не трогая при этом остальной части генома, и даже исправлять мутации длиной в одну "букву"-нуклеотид. Это вызвало революцию в мире науки, однако прорыва в сфере медицины, за исключением пары очень рисковых операций, пока не произошло.

    Причина этого в том, что геномные редакторы необходимо доставить в клетку для того, чтобы они могли начать "починку" ДНК, сами по себе проникнуть туда они не могут. В живом организме эту задачу пока можно решить только одним способом — используя специальные ретровирусы.

    У ретровирусов есть множество недостатков, которые не позволяют применять их в медицинской практике. К примеру, места внутри них не хватает для того, чтобы разместить самые точные версии геномных редакторов, а иммунная система начинает распознавать вирусы после первой инфекции, поэтому их не получается использовать для повторной генной терапии. 

    Андерсон и его коллеги, в том числе Виктор Котелянский и Тимофей Зацепин из "Сколтеха" и МГУ, сделали первый шаг к решению этой проблемы.

    Для создания новых наночастиц ученые проанализировали структуру различных компонентов CRISPR, в том числе "шаблонов" для чтения и вырезания генов, и нашли те участки, которые можно присоединить к другим молекулам, не нарушая при этом их работы. Как оказалось, примерно 30% "букв" в этих шаблонах и в "заготовках" белка Cas9 можно использовать для прикрепления к наночастицам, не вызывая при этом существенного снижения в их эффективности.

    Используя эти сегменты CRISPR/Cas9, ученые подготовили набор жировых наночастиц, способных проникать внутрь клеток, и покрыли их компонентами геномного редактора. Эти молекулы предназначались для удаления дефектной версии гена PCSK9, связанной с аномально высокими концентрациями холестерина в крови и преждевременной смертью от болезней сердца и сосудов. 

    Работу этих наночастиц ученые проверили на мышах. Как показали эти опыты, наночастицы успешно проникли и исправили дефект PCSK9 примерно у 80% клеток, что снизило уровень холестерина в крови грызунов на 35% и спасло их от преждевременной смерти.

    Оригинал: https://scientificrussia.ru/news/biologi-iz-rossii-i-ssha-sozdali-nanoch...

  • Экспертная колонка

    27 марта 2017

    Термин «стволовые клетки» придумал русский ученый А.А. Максимов еще в начале прошлого века, исследуя процесс кроветворения, затем А.Я. Фриденштейн доказал наличие других, не только кроветворных стволовых клеток. С тех пор мировая наука существенно продвинулась в изучении этого вопроса.

    Сегодня известно, что стволовые клетки являются основой самоподдержания и обновления организма человека. Установлено, что они входят в состав не только костного мозга, но и соматических и висцеральных тканей нашего организма. С различной степенью регулярности эти клетки обновляются, тем самым поддерживая здоровье человека на должном уровне.

    Некоторые клетки организма обновляются раз в две недели, а другие – раз в год, третьи – не обновляются совсем (например, нейроны), однако возраст и болезни уменьшают их количество. Таким образом, резерв стволовых клеток, «перезагружающих» и «ремонтирующих» наш организм истощается. Стало очевидно, что нужно повышать их потенциал, для чего можно, например, изымать стволовые клетки из организма, приумножать их в сотни, тысячи раз и вводить обратно. Кроме того, ученые с помощью стволовых клеток научились выращивать ткани и некоторые органы.

    Однако академик считает, что это не решит проблемы, потому что благодаря развитию медицины продолжительность жизни человека растет с каждым годом. Это может приводить к тому, что будет появляться все больше пациентов, которые будут нуждаться в органах для трансплантации: сердце, почках, печени, легких.

    Решение проблемы и логичное развитие регенеративной медицины он видит не в том, чтобы искусственно вырастить орган и подсадить его человеку (своего рода «паллиативное решение проблемы»), но научиться контролировать обновление клеток и программировать эту регенерацию внутри человеческого организма.

  • Видео недели

    За последние десятилетия Регенеративная медицина бурно эволюционировала, вовлекая и объединяя новые достижения в области молекулярной медицины, клеточных технологий, геномного инжиниринга и 3D принтинга, разнообразив арсенал инструментов в клинической практике. Новая эра Регенеративной медицины способствует повышению качества жизни за счет таргентной терапии и появления искусственных тканеинженерных конструкций. Кроме того, активно тестируются нанороботы, которые были бы способны выполнять in vivo манипуляции.

  • Twitter лента