Генная терапия муковисцидоза

  • 10 сентября, 2016
    0 Comments

    Муковисцидоз (МВ) характеризуется накоплением густой слизи в легких и связан с высоким уровнем заболеваемости бактериальной инфекцией. В основе заболевания лежит мутация в гене CFTR (Cystic fibrosis transmembrane regulator), регулирующем трансмембранную проводимость. Генная терапия, использованная для доставки нормальной копии гена CFTR, показала значительные успехи в доклинических моделях и клинических испытаниях; Тем не менее, в настоящее время методы доставка генов оказалась неэффективной - наличие нормальной копии гена не приводит к устойчивому выражению функционального CFTR в дыхательных путях.

    Два исследования в выпуске JCI (Journal of Clinical Investigations) сообщают разработку и использование вирусного вектора как способ доставки CFTR на животных моделях.Группа ученых под руководством Patrick Sinn и Paul McCray Jr. из Университета штата Айова разработали лентивирусный вектор, с помощью которого ген был доставлен в клетки через нос у новорожденных мышей с муковисцидозом. Анализ результатов показал доказательства функциональной экспрессии CFTR в дыхательных путях. Вторая группа под руководством Joseph Zabner из Университета штата Айова и David Schaffer из Университета Калифорнии, Беркли, создала аденоассоциированный вирус (AAV), который опосредовал экспрессию функционального CFTR в дыхательных путях в течение 1 недели у старых, больных муковисцидозом, свиней.

    Вместе эти отчеты показывают, что технология вирусных векторов потенциально может повысить эффективность генной терапии CFTR.

    Источник: Viral vector-based approaches could improve effectiveness of CFTR gene therapy

    http://www.news-medical.net/news/20160909/Viral-vector-based-approaches-...

  • Экспертная колонка

    17 февраля 2020
    Выращивание новых органов из стволовых клеток, генная терапия, редактирование генома, клонирование, генетически модифицированные организмы... Наверное, нет сегодня более горячих и актуальных тем, чем эти. В то же время трудно найти темы, которые бы сопровождались таким количеством мифов, как вышеперечисленные. Внести ясность в эту сложную и интересную проблематику мы попросили академика Всеволода Арсеньевича Ткачука, декана факультета фундаментальной медицины, директора Института регенеративной медицины МГУ им. М.В. Ломоносова.