Стволовые клетки помогают объяснить разнообразную генетику редких неврологических болезней

  • 05 апреля, 2017
    0 Comments

    Исследователи из Case Western Reserve University School of Medicine успешно выращивают стволовые клетки детей с разрушительным неврологическим заболеванием, чтобы помочь объяснить, как различные генетические причины могут вызывать общие симптомы. Эта работа проливает свет на развитие определенных расстройств в мозге и обеспечивает основу для разработки и тестирования новых терапевтических средств. Лекарства, которые кажутся многообещающими, могут быть протестированы на клетках пациента, чтобы на основе анализа подобрать индивидуальную схему лечения в зависимости от генетического фона заболевания.

    В новом исследовании ученые использовали стволовые клетки в своей лаборатории для одновременного моделирования различных генетических сценариев, лежащих в основе неврологических заболеваний. Они выявили индивидуальные и общие дефекты в клетках, которые могли бы сообщить новую информацию и возможностях лечения.

    Исследователи вырастили индуцированные плюрипотентные стволовые клтеки у 12 детей с различными формами болезни Пелизеуса-Мерцбахера, или PMD (Pelizaeus-Merzbacher Disease). Редкое, но часто фатальное генетическое заболевание может быть вызвано одной из сотен мутаций в гене, критическом для надлежащего производства изоляции нервных клеток или миелина. У некоторых детей с PMD отсутствуют дубликаты или даже копии из трех копий этого гена, в то время как другие имеют только небольшую мутацию. С таким большим количеством потенциальных причин исследователи остро нуждаются в способе точного и эффективного моделирования генетических заболеваний, таких как PMD, в клетках человека.

    Исследователи создали широкую платформу для тестирования новых терапевтических средств на молекулярном и клеточном уровне. Они также смогли связать дефекты в функции клеток головного мозга с генетикой пациентов.

    "Технология стволовых клеток позволила нам выращивать клетки, которые делают миелин в лаборатории непосредственно у отдельных пациентов с PMD. Изучая широкий спектр пациентов, мы обнаружили, что существуют отдельные подгруппы."

    Это говорит о том, что индивидуальные пациенты с PMD могут нуждаться в разных подходах к клиническому лечению », - сказал Пол Тезар, доктор наук, ведущий научный сотрудник, профессор инновационной терапии.

    Исследователи наблюдали в режиме реального времени, когда стволовые клетки пациентов созревали в лаборатории. Они обнаружили, что у некоторых пациентов наблюдалась открытая дисфункция в определенных клеточных путях», - говорит Захари Невин, первый автор исследования. «Мы использовали клетки для создания платформы для скрининга, которая может тестировать лекарства для восстановления функции клеток и миелина. Мы идентифицировали молекулы, которые могли бы отменить некоторые дефициты». Многообещающий вывод дает доказательство того, что лекарства, которые исправляют клетки пациента в лаборатории, могут быть расширены до клинического тестирования в будущем.

    Платформа стволовых клеток также может помочь другим исследователям изучить и классифицировать генетические заболевания с различными причинами, в частности другими неврологическими расстройствами. «Неврологические состояния представляют собой уникальную проблему, поскольку болезнетворные клетки заперты в мозгу пациентов и недоступны для изучения. С помощью этих новых полученных от пациента стволовых клеток мы можем теперь моделировать симптомы болезни в лаборатории и начинать понимать способы их устранения ».

    Подробнееhttps://www.sciencedaily.com/releases/2017/03/170330142152.htm

  • Экспертная колонка

    27 марта 2017

    Термин «стволовые клетки» придумал русский ученый А.А. Максимов еще в начале прошлого века, исследуя процесс кроветворения, затем А.Я. Фриденштейн доказал наличие других, не только кроветворных стволовых клеток. С тех пор мировая наука существенно продвинулась в изучении этого вопроса.

    Сегодня известно, что стволовые клетки являются основой самоподдержания и обновления организма человека. Установлено, что они входят в состав не только костного мозга, но и соматических и висцеральных тканей нашего организма. С различной степенью регулярности эти клетки обновляются, тем самым поддерживая здоровье человека на должном уровне.

    Некоторые клетки организма обновляются раз в две недели, а другие – раз в год, третьи – не обновляются совсем (например, нейроны), однако возраст и болезни уменьшают их количество. Таким образом, резерв стволовых клеток, «перезагружающих» и «ремонтирующих» наш организм истощается. Стало очевидно, что нужно повышать их потенциал, для чего можно, например, изымать стволовые клетки из организма, приумножать их в сотни, тысячи раз и вводить обратно. Кроме того, ученые с помощью стволовых клеток научились выращивать ткани и некоторые органы.

    Однако академик считает, что это не решит проблемы, потому что благодаря развитию медицины продолжительность жизни человека растет с каждым годом. Это может приводить к тому, что будет появляться все больше пациентов, которые будут нуждаться в органах для трансплантации: сердце, почках, печени, легких.

    Решение проблемы и логичное развитие регенеративной медицины он видит не в том, чтобы искусственно вырастить орган и подсадить его человеку (своего рода «паллиативное решение проблемы»), но научиться контролировать обновление клеток и программировать эту регенерацию внутри человеческого организма.

  • Видео недели

    За последние десятилетия Регенеративная медицина бурно эволюционировала, вовлекая и объединяя новые достижения в области молекулярной медицины, клеточных технологий, геномного инжиниринга и 3D принтинга, разнообразив арсенал инструментов в клинической практике. Новая эра Регенеративной медицины способствует повышению качества жизни за счет таргентной терапии и появления искусственных тканеинженерных конструкций. Кроме того, активно тестируются нанороботы, которые были бы способны выполнять in vivo манипуляции.

  • Twitter лента