Клинические испытания лечения врожденного буллезного эпидермолиза с применением генной терапии

  • 08 сентября, 2016
    0 Comments

    Компания Abeona Therapeutics, работа которой ориентирована на внедрение и использование генной терапии для лечения редких и опасных для жизни заболеваний, объявила о том, что пятый пациент был включен в Фазу 1/2 клинических испытаний для EB-101 (генетически скорректированные трансплантаты кожи).

    Применение EB-101 является ведущей программой компании для пациентов, страдающих рецессивным дистрофическим буллезным эпидермолизом (РДБЭ) - тяжелой формой буллезного эпидермолиза (БЭ), разрушительного, угрожающего жизни генетического заболевания кожи. БЭ характеризуется генерализованным образованием пузырей, эрозиями, атрофическими рубцами, ониходистрофией и утратой ногтей, псевдосиндактилией пальцев рук и ног. Поражение кожи носит обширный и устойчивый к терапии характер.

    Также известный как синдром "бабочки", РДЭБ - редкое генетическое заболевание кожи, которое вызвано отсутствием гена (COL7A1), который кодирует белок коллагена VII типа(С7). У пациентов с РДЭБ, или как их еще называют у детей-бабочек, развиваются крупные, сильно болезненные волдыри и хронические раны от незначительной травмы кожи и в настоящее время нет лечения, одобренного FDA.

    Фаза 1/2 клинических испытаний с использованием генетически-скорректированных кожных трансплантатов показал безопасность применения, а главное многообещающие результаты заживления ран. Исследователи в Стэнфорде в настоящее время расширяет охват пациентов подросткового возраста для испытания Фазы 1/2, чтобы определить безопасность и эффективность трансплантатов. Клинические данные о первых четырех пациентов, включенных в исследование Фазы 1/2 недавно были представлены на первом пленарном заседании Общества исследовательской дерматологии.

    Источник: Abeona Therapeutics Enrolls 5th Patient in Phase 1/2 Gene Therapy Clinical Trial for Epidermolysis Bullosa

    http://www.digitaljournal.com/pr/3063902
     

  • Экспертная колонка

    27 марта 2017

    Термин «стволовые клетки» придумал русский ученый А.А. Максимов еще в начале прошлого века, исследуя процесс кроветворения, затем А.Я. Фриденштейн доказал наличие других, не только кроветворных стволовых клеток. С тех пор мировая наука существенно продвинулась в изучении этого вопроса.

    Сегодня известно, что стволовые клетки являются основой самоподдержания и обновления организма человека. Установлено, что они входят в состав не только костного мозга, но и соматических и висцеральных тканей нашего организма. С различной степенью регулярности эти клетки обновляются, тем самым поддерживая здоровье человека на должном уровне.

    Некоторые клетки организма обновляются раз в две недели, а другие – раз в год, третьи – не обновляются совсем (например, нейроны), однако возраст и болезни уменьшают их количество. Таким образом, резерв стволовых клеток, «перезагружающих» и «ремонтирующих» наш организм истощается. Стало очевидно, что нужно повышать их потенциал, для чего можно, например, изымать стволовые клетки из организма, приумножать их в сотни, тысячи раз и вводить обратно. Кроме того, ученые с помощью стволовых клеток научились выращивать ткани и некоторые органы.

    Однако академик считает, что это не решит проблемы, потому что благодаря развитию медицины продолжительность жизни человека растет с каждым годом. Это может приводить к тому, что будет появляться все больше пациентов, которые будут нуждаться в органах для трансплантации: сердце, почках, печени, легких.

    Решение проблемы и логичное развитие регенеративной медицины он видит не в том, чтобы искусственно вырастить орган и подсадить его человеку (своего рода «паллиативное решение проблемы»), но научиться контролировать обновление клеток и программировать эту регенерацию внутри человеческого организма.

  • Видео недели

    За последние десятилетия Регенеративная медицина бурно эволюционировала, вовлекая и объединяя новые достижения в области молекулярной медицины, клеточных технологий, геномного инжиниринга и 3D принтинга, разнообразив арсенал инструментов в клинической практике. Новая эра Регенеративной медицины способствует повышению качества жизни за счет таргентной терапии и появления искусственных тканеинженерных конструкций. Кроме того, активно тестируются нанороботы, которые были бы способны выполнять in vivo манипуляции.

  • Twitter лента