Генная терапия муковисцидоза

  • 10 сентября, 2016
    0 Comments

    Муковисцидоз (МВ) характеризуется накоплением густой слизи в легких и связан с высоким уровнем заболеваемости бактериальной инфекцией. В основе заболевания лежит мутация в гене CFTR (Cystic fibrosis transmembrane regulator), регулирующем трансмембранную проводимость. Генная терапия, использованная для доставки нормальной копии гена CFTR, показала значительные успехи в доклинических моделях и клинических испытаниях; Тем не менее, в настоящее время методы доставка генов оказалась неэффективной - наличие нормальной копии гена не приводит к устойчивому выражению функционального CFTR в дыхательных путях.

    Два исследования в выпуске JCI (Journal of Clinical Investigations) сообщают разработку и использование вирусного вектора как способ доставки CFTR на животных моделях.Группа ученых под руководством Patrick Sinn и Paul McCray Jr. из Университета штата Айова разработали лентивирусный вектор, с помощью которого ген был доставлен в клетки через нос у новорожденных мышей с муковисцидозом. Анализ результатов показал доказательства функциональной экспрессии CFTR в дыхательных путях. Вторая группа под руководством Joseph Zabner из Университета штата Айова и David Schaffer из Университета Калифорнии, Беркли, создала аденоассоциированный вирус (AAV), который опосредовал экспрессию функционального CFTR в дыхательных путях в течение 1 недели у старых, больных муковисцидозом, свиней.

    Вместе эти отчеты показывают, что технология вирусных векторов потенциально может повысить эффективность генной терапии CFTR.

    Источник: Viral vector-based approaches could improve effectiveness of CFTR gene therapy

    http://www.news-medical.net/news/20160909/Viral-vector-based-approaches-...

  • Экспертная колонка

    27 марта 2017

    Термин «стволовые клетки» придумал русский ученый А.А. Максимов еще в начале прошлого века, исследуя процесс кроветворения, затем А.Я. Фриденштейн доказал наличие других, не только кроветворных стволовых клеток. С тех пор мировая наука существенно продвинулась в изучении этого вопроса.

    Сегодня известно, что стволовые клетки являются основой самоподдержания и обновления организма человека. Установлено, что они входят в состав не только костного мозга, но и соматических и висцеральных тканей нашего организма. С различной степенью регулярности эти клетки обновляются, тем самым поддерживая здоровье человека на должном уровне.

    Некоторые клетки организма обновляются раз в две недели, а другие – раз в год, третьи – не обновляются совсем (например, нейроны), однако возраст и болезни уменьшают их количество. Таким образом, резерв стволовых клеток, «перезагружающих» и «ремонтирующих» наш организм истощается. Стало очевидно, что нужно повышать их потенциал, для чего можно, например, изымать стволовые клетки из организма, приумножать их в сотни, тысячи раз и вводить обратно. Кроме того, ученые с помощью стволовых клеток научились выращивать ткани и некоторые органы.

    Однако академик считает, что это не решит проблемы, потому что благодаря развитию медицины продолжительность жизни человека растет с каждым годом. Это может приводить к тому, что будет появляться все больше пациентов, которые будут нуждаться в органах для трансплантации: сердце, почках, печени, легких.

    Решение проблемы и логичное развитие регенеративной медицины он видит не в том, чтобы искусственно вырастить орган и подсадить его человеку (своего рода «паллиативное решение проблемы»), но научиться контролировать обновление клеток и программировать эту регенерацию внутри человеческого организма.

  • Видео недели

    За последние десятилетия Регенеративная медицина бурно эволюционировала, вовлекая и объединяя новые достижения в области молекулярной медицины, клеточных технологий, геномного инжиниринга и 3D принтинга, разнообразив арсенал инструментов в клинической практике. Новая эра Регенеративной медицины способствует повышению качества жизни за счет таргентной терапии и появления искусственных тканеинженерных конструкций. Кроме того, активно тестируются нанороботы, которые были бы способны выполнять in vivo манипуляции.

  • Twitter лента