FDA одобрен новый препарат генной терапии редкой формы врожденной дистрофии сетчатки

  • 26 декабря, 2017
    0 Comments

    На днях FDA одобрило новый геннотерапевтический препарат (Luxturna), содержащий ген фермента RPE65, необходимого для правильной работы светочувствительных клеток глаза. Препарат предназначен для лечения врожденной дистрофии сетчатки, приводящей к выраженным нарушениям зрения вплоть до полной слепоты у гомозигот по мутантным вариантам этого фермента. По данным FDA, в США от одной до двух тысяч человек страдают дистрофией сетчатки, вызванной мутациями в гене RPE65. В качестве вектора в препарате Luxterna использован адено-ассоциированный вирус, который доставляет ген фермента RPE65 непосредственно в клетки сетчатки (прямое введение в глазные яблоки пациента), которые начинают вырабатывать этот фермент, что приводит к значимому улучшению зрения.

    Подробнее: https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm589467.htm

  • Экспертная колонка

    27 марта 2017

    Термин «стволовые клетки» придумал русский ученый А.А. Максимов еще в начале прошлого века, исследуя процесс кроветворения, затем А.Я. Фриденштейн доказал наличие других, не только кроветворных стволовых клеток. С тех пор мировая наука существенно продвинулась в изучении этого вопроса.

    Сегодня известно, что стволовые клетки являются основой самоподдержания и обновления организма человека. Установлено, что они входят в состав не только костного мозга, но и соматических и висцеральных тканей нашего организма. С различной степенью регулярности эти клетки обновляются, тем самым поддерживая здоровье человека на должном уровне.

    Некоторые клетки организма обновляются раз в две недели, а другие – раз в год, третьи – не обновляются совсем (например, нейроны), однако возраст и болезни уменьшают их количество. Таким образом, резерв стволовых клеток, «перезагружающих» и «ремонтирующих» наш организм истощается. Стало очевидно, что нужно повышать их потенциал, для чего можно, например, изымать стволовые клетки из организма, приумножать их в сотни, тысячи раз и вводить обратно. Кроме того, ученые с помощью стволовых клеток научились выращивать ткани и некоторые органы.

    Однако академик считает, что это не решит проблемы, потому что благодаря развитию медицины продолжительность жизни человека растет с каждым годом. Это может приводить к тому, что будет появляться все больше пациентов, которые будут нуждаться в органах для трансплантации: сердце, почках, печени, легких.

    Решение проблемы и логичное развитие регенеративной медицины он видит не в том, чтобы искусственно вырастить орган и подсадить его человеку (своего рода «паллиативное решение проблемы»), но научиться контролировать обновление клеток и программировать эту регенерацию внутри человеческого организма.

  • Видео недели

    Ученые из клиники Майо решили изучить влияние микрогравитации на рост и биологические свойства стволовых клеток, для чего в ближайшее время будет подготовлен эксперимент по культивирования стволовых клеток человека на МКС. Спицалисты считают, что микрогравитация и невесомость могут не просто менять регенеративный потенциал стволовых клеток, но и стать новым способом более эффективного культивирования и найти свое применение в тканевой инженерии.

  • Twitter лента