Найден способ терапии болезни Хантингтона

  • 02 декабря, 2017
    0 Comments

    Ученые из Амстердамского университета и Каролинского института сравнили разные способы РНК-интерференции как потенциальные в борьбе с болезнью Хантингтона и выбрали самый подходящий. С текстом научной статьи можно ознакомиться в журнале Translational Neurodegeneration.

    Болезнь Хантингтона, или хорея Хантингтона — наследственная патология нервной системы, из-за которой у человека (чаще всего в 30-50 лет) начинают гибнуть нервные клетки. Пациенты совершают резкие некоординированные движения, у них развиваются психические расстройства, а затем кора головного мозга атрофируется. Вызывает это заболевание нарушение в структуре гена, кодирующего белок хантингтин. Он расположен на 4-й хромосоме, и его функции неизвестны. Однако ученые давно установили, что в этом гене всегда есть участок, содержащий несколько повторов последовательности цитозин-аденин-гуанин. Если этих повторов больше 36, развивается заболевание.

    Поскольку «мишень» в геноме известна, ученые ищут способы лечения. Существуют методики прямого редактирования генома, например, CRISPR/Cas9. Однако есть и способы подавления работы гена без изменения его последовательности нуклеотидов. Один из них — РНК-интерференция. Этот метод основан на работе различных типов РНК — промежуточных молекул, которые помогают синтезировать белок, потому что сама ДНК не выходит из ядра клетки. При РНК-интерференции работа гена подавляется на одной из стадий производства с него белка. Подавление синтеза белка называется «сайленсинг», поэтому РНК-интерференция буквально «заставляет замолчать» гены.

    Большинство исследований РНК-интерференции касается одного из ее видов, при котором используются малые интерферирующие РНК. В отличие от нормальных РНК, такие молекулы двуцепочечные. Ученые же предложили обратить внимание на другие последовательности – shRNA, или короткие РНК, образующие шпильки. Такое название возникло потому, что такие молекулы сложены пополам, и на месте сгиба у них образуется небольшой кружок, который делает их похожими на булавку.

    Ученые пришли к выводу, что использование shRNA — самый перспективный путь в борьбе с хореей Хантингтона, так как эти молекулы дольше работают в клетке (до трех лет) и реже приводят к сайленсингу других генов по ошибке. По мнению авторов статьи, лучше всего использовать их против хронических заболеваний, тогда как для обострений больше подойдут малые интерферирующие РНК.

    Оригинал: https://indicator.ru/news/2017/12/01/rnk-interferenciya-bolezn-hantingtona/

  • Экспертная колонка

    27 марта 2017

    Термин «стволовые клетки» придумал русский ученый А.А. Максимов еще в начале прошлого века, исследуя процесс кроветворения, затем А.Я. Фриденштейн доказал наличие других, не только кроветворных стволовых клеток. С тех пор мировая наука существенно продвинулась в изучении этого вопроса.

    Сегодня известно, что стволовые клетки являются основой самоподдержания и обновления организма человека. Установлено, что они входят в состав не только костного мозга, но и соматических и висцеральных тканей нашего организма. С различной степенью регулярности эти клетки обновляются, тем самым поддерживая здоровье человека на должном уровне.

    Некоторые клетки организма обновляются раз в две недели, а другие – раз в год, третьи – не обновляются совсем (например, нейроны), однако возраст и болезни уменьшают их количество. Таким образом, резерв стволовых клеток, «перезагружающих» и «ремонтирующих» наш организм истощается. Стало очевидно, что нужно повышать их потенциал, для чего можно, например, изымать стволовые клетки из организма, приумножать их в сотни, тысячи раз и вводить обратно. Кроме того, ученые с помощью стволовых клеток научились выращивать ткани и некоторые органы.

    Однако академик считает, что это не решит проблемы, потому что благодаря развитию медицины продолжительность жизни человека растет с каждым годом. Это может приводить к тому, что будет появляться все больше пациентов, которые будут нуждаться в органах для трансплантации: сердце, почках, печени, легких.

    Решение проблемы и логичное развитие регенеративной медицины он видит не в том, чтобы искусственно вырастить орган и подсадить его человеку (своего рода «паллиативное решение проблемы»), но научиться контролировать обновление клеток и программировать эту регенерацию внутри человеческого организма.

  • Видео недели

    Ученые из клиники Майо решили изучить влияние микрогравитации на рост и биологические свойства стволовых клеток, для чего в ближайшее время будет подготовлен эксперимент по культивирования стволовых клеток человека на МКС. Спицалисты считают, что микрогравитация и невесомость могут не просто менять регенеративный потенциал стволовых клеток, но и стать новым способом более эффективного культивирования и найти свое применение в тканевой инженерии.

  • Twitter лента