Клинические исследования генной терапии приостановили после смерти пациента

  • 23 сентября, 2017
    0 Comments

    Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (Food and Drug Administration, FDA) приостановило два клинических испытания инновационной генной терапии CAR-T из-за смерти пациента. Об этом 4 сентября сообщила компания Cellectis, ответственная за проведение исследований. Тем не менее, на CAR-T рано ставить крест: FDA одобрила терапию фармацевтической корпорации Novartis.

    CAR-T терапия работает иначе, чем традиционные методы лечения рака: у пациента берут образец T-лимфоцитов, и с помощью генной инженерии изменяют таким образом, чтобы они эффективно уничтожали опухоли. Затем их размножают и вводят обратно пациенту. У этого метода есть серьёзные недостатки: во-первых, лекарство фактически делают заново для каждого больного, поэтому оно стоит очень дорого, а во-вторых, у некоторых пациентов получить необходимые клетки невозможно. Французская компания Cellectisпыталась решить эту проблему и создать «универсальную» терапию: вместо клеток пациента учёные использовали клетки доноров. Если бы этот вид лечения оказался безопасным и эффективным, он был бы гораздо дешевле, а изготовление препарата занимало бы меньше времени.

    Cellectis проводила два клинических испытания: с помощью CAR-T лечили острый миелоцитарный лейкоз и новообразование из бластных плазмоцитоидных дендритных клеток (ОБПДК). После того, как препарат ввели 78-летнему мужчине с ОБПДК, его иммунная система «встала на дыбы». Реакцию удалось подавить, но на восьмой день она вернулась, а пациент начал страдать от синдрома капиллярной утечки, и, несмотря на усилия врачей, спасти его не удалось. После этого FDA приостановила оба испытания — сейчас сотрудники Cellectis вместе с регулятором пытаются выяснить причины инцидента и внести необходимые изменения в протокол лечения.

    Это не первый случай летального исхода в результате CAR-T терапии. В прошлом году компания Juno Therapeutics остановила клинические исследования в связи со смертью семи пациентов. Kite Pharma тоже столкнулась со смертью больного в ходе испытаний, однако представители FDA констатировали, что пациент был крайне тяжёлый. В настоящий момент Kite ожидает одобрения на регистрацию препарата. Гонку выигрывает Novartis — на прошлой неделе регулятор одобрил генную терапию компании для лечения острого лимфобластного лейкоза. Курс под названием Kymriah будет стоить 475 000 долларов.

    Оригинал: Юлия Коровски https://22century.ru/medicine-and-health/55611

  • Экспертная колонка

    27 марта 2017

    Термин «стволовые клетки» придумал русский ученый А.А. Максимов еще в начале прошлого века, исследуя процесс кроветворения, затем А.Я. Фриденштейн доказал наличие других, не только кроветворных стволовых клеток. С тех пор мировая наука существенно продвинулась в изучении этого вопроса.

    Сегодня известно, что стволовые клетки являются основой самоподдержания и обновления организма человека. Установлено, что они входят в состав не только костного мозга, но и соматических и висцеральных тканей нашего организма. С различной степенью регулярности эти клетки обновляются, тем самым поддерживая здоровье человека на должном уровне.

    Некоторые клетки организма обновляются раз в две недели, а другие – раз в год, третьи – не обновляются совсем (например, нейроны), однако возраст и болезни уменьшают их количество. Таким образом, резерв стволовых клеток, «перезагружающих» и «ремонтирующих» наш организм истощается. Стало очевидно, что нужно повышать их потенциал, для чего можно, например, изымать стволовые клетки из организма, приумножать их в сотни, тысячи раз и вводить обратно. Кроме того, ученые с помощью стволовых клеток научились выращивать ткани и некоторые органы.

    Однако академик считает, что это не решит проблемы, потому что благодаря развитию медицины продолжительность жизни человека растет с каждым годом. Это может приводить к тому, что будет появляться все больше пациентов, которые будут нуждаться в органах для трансплантации: сердце, почках, печени, легких.

    Решение проблемы и логичное развитие регенеративной медицины он видит не в том, чтобы искусственно вырастить орган и подсадить его человеку (своего рода «паллиативное решение проблемы»), но научиться контролировать обновление клеток и программировать эту регенерацию внутри человеческого организма.

  • Видео недели

    Ученые из клиники Майо решили изучить влияние микрогравитации на рост и биологические свойства стволовых клеток, для чего в ближайшее время будет подготовлен эксперимент по культивирования стволовых клеток человека на МКС. Спицалисты считают, что микрогравитация и невесомость могут не просто менять регенеративный потенциал стволовых клеток, но и стать новым способом более эффективного культивирования и найти свое применение в тканевой инженерии.

  • Twitter лента