Генная терапия в лечении мышечной атрофии оказалась эффективной у собак

  • 20 февраля, 2017
    0 Comments

    Наследственная мышечная атрофия (НМА) возникает в результате мутации в генах, отаетственных за белок myotubularin (МТМ), необходимый для нормальной работы мышц. Щенки с этой природной мутацией обнаруживают некоторые сходные симптомы с детьми, имеющими тот же дефектный ген. Нарушения в работе гена вызывает фатальную потерю мышечной массы  -  и собаки, и дети с этим заболеванием, как правило, сильно уступают в развитии из-за трудностей с дыханием.

    В течение многих десятилетий исследователи пытались найти подходящие способы лечения генетических заболеваний мышц, как НМА. Четыре исследовательские группы в Соединенных Штатах и ​​Франции нашли способ безопасно заменить болезнетворный ген MTM на здоровую копию во всей мускулатуре пострадавших собак. В настоящее время ученые пытаются определить наиболее эффективную дозировку и сроки. Их самые последние результаты были опубликованы в Molecular Therapy.

    Статья сообщает, что больные собаки, которые  были подвергнуты однократной инфузии корректирующей генной терапии, были неотличимы от нормальных животных один год спустя.

    "Эта технология позволила восстановить собак, которые в противном случае погибли бы" сказал д-р Мартин К. "Кейси" Чайлдерс, ведущий исследователь. Чайлдерс является профессором восстановительной медицины в Университете штата Вашингтон школы медицины и содиректор Института стволовых клеток и регенеративной медицины.

    Подробнееhttps://www.sciencedaily.com/releases/2017/02/170216103941.htm

     

  • Экспертная колонка

    27 марта 2017

    Термин «стволовые клетки» придумал русский ученый А.А. Максимов еще в начале прошлого века, исследуя процесс кроветворения, затем А.Я. Фриденштейн доказал наличие других, не только кроветворных стволовых клеток. С тех пор мировая наука существенно продвинулась в изучении этого вопроса.

    Сегодня известно, что стволовые клетки являются основой самоподдержания и обновления организма человека. Установлено, что они входят в состав не только костного мозга, но и соматических и висцеральных тканей нашего организма. С различной степенью регулярности эти клетки обновляются, тем самым поддерживая здоровье человека на должном уровне.

    Некоторые клетки организма обновляются раз в две недели, а другие – раз в год, третьи – не обновляются совсем (например, нейроны), однако возраст и болезни уменьшают их количество. Таким образом, резерв стволовых клеток, «перезагружающих» и «ремонтирующих» наш организм истощается. Стало очевидно, что нужно повышать их потенциал, для чего можно, например, изымать стволовые клетки из организма, приумножать их в сотни, тысячи раз и вводить обратно. Кроме того, ученые с помощью стволовых клеток научились выращивать ткани и некоторые органы.

    Однако академик считает, что это не решит проблемы, потому что благодаря развитию медицины продолжительность жизни человека растет с каждым годом. Это может приводить к тому, что будет появляться все больше пациентов, которые будут нуждаться в органах для трансплантации: сердце, почках, печени, легких.

    Решение проблемы и логичное развитие регенеративной медицины он видит не в том, чтобы искусственно вырастить орган и подсадить его человеку (своего рода «паллиативное решение проблемы»), но научиться контролировать обновление клеток и программировать эту регенерацию внутри человеческого организма.

  • Видео недели

    Ученые из клиники Майо решили изучить влияние микрогравитации на рост и биологические свойства стволовых клеток, для чего в ближайшее время будет подготовлен эксперимент по культивирования стволовых клеток человека на МКС. Спицалисты считают, что микрогравитация и невесомость могут не просто менять регенеративный потенциал стволовых клеток, но и стать новым способом более эффективного культивирования и найти свое применение в тканевой инженерии.

  • Twitter лента