Генная терапия в лечении болезни Фабри

  • 17 февраля, 2017
    0 Comments

    Команда канадских врачей и исследователей стали первыми в мире, кто использовал генную терапию для лечения пациента с болезнью Фабри, редким наследственным дефицитом фермента, который может привести к повреждению основных органов и значительно сократить срок жизни таких пациентов.

    Люди с болезнью Фабри имеют ген под названием GLA, который не функционирует, как следует - в результате их организм не в состоянии сделать правильную версию фермента под названием Gb3, который расщепляет жир . Накопление GB3 может привести к проблемам в почках, сердце и мозге.

    Исследователи собрали некоторое количество собственных стволовых клеток крови пациента, а затем использовали специально спроектированный вирус, чтобы увеличить эти клетки с копиями полностью функционального гена, который отвечает за выработку этого фермента. 11 января 2017 года измененные стволовые клетки были трансплантированы обратно в организм пациента .

    "Слишком рано говорить о том, будет ли эта терапия эффективна, но, основываясь на успехе испытаний на животных, мы надеемся, что применение данного метода принесет пользу пациенту", говорит д-р Aneal Хан, руководитель данного исследования. 

    Для Канады данное исследование является первым, где используется лентивирус. "Мы доказали, что это работает на мышах, но, конечно, успешные испытания на животных не всегда означают, что испытания будут успешно выполнены и на людях," говорит Медин, который работал над проектом в течение более 20 лет.

    Этот эксперимент тем не менее знаменует важный шаг в лечении наследственных заболеваний. Болезнь Фабри является редким генетическим заболеванием, требующее пожизненной заместительной терапии, которая помогает его организму расщеплять GB3 и в настоящее время является единственной формой лечения.

    Подробнееhttp://ucalgary.ca/utoday/issue/2017-02-17/gene-therapy-used-treat-fabry...

  • Экспертная колонка

    27 марта 2017

    Термин «стволовые клетки» придумал русский ученый А.А. Максимов еще в начале прошлого века, исследуя процесс кроветворения, затем А.Я. Фриденштейн доказал наличие других, не только кроветворных стволовых клеток. С тех пор мировая наука существенно продвинулась в изучении этого вопроса.

    Сегодня известно, что стволовые клетки являются основой самоподдержания и обновления организма человека. Установлено, что они входят в состав не только костного мозга, но и соматических и висцеральных тканей нашего организма. С различной степенью регулярности эти клетки обновляются, тем самым поддерживая здоровье человека на должном уровне.

    Некоторые клетки организма обновляются раз в две недели, а другие – раз в год, третьи – не обновляются совсем (например, нейроны), однако возраст и болезни уменьшают их количество. Таким образом, резерв стволовых клеток, «перезагружающих» и «ремонтирующих» наш организм истощается. Стало очевидно, что нужно повышать их потенциал, для чего можно, например, изымать стволовые клетки из организма, приумножать их в сотни, тысячи раз и вводить обратно. Кроме того, ученые с помощью стволовых клеток научились выращивать ткани и некоторые органы.

    Однако академик считает, что это не решит проблемы, потому что благодаря развитию медицины продолжительность жизни человека растет с каждым годом. Это может приводить к тому, что будет появляться все больше пациентов, которые будут нуждаться в органах для трансплантации: сердце, почках, печени, легких.

    Решение проблемы и логичное развитие регенеративной медицины он видит не в том, чтобы искусственно вырастить орган и подсадить его человеку (своего рода «паллиативное решение проблемы»), но научиться контролировать обновление клеток и программировать эту регенерацию внутри человеческого организма.

  • Видео недели

    Ученые из клиники Майо решили изучить влияние микрогравитации на рост и биологические свойства стволовых клеток, для чего в ближайшее время будет подготовлен эксперимент по культивирования стволовых клеток человека на МКС. Спицалисты считают, что микрогравитация и невесомость могут не просто менять регенеративный потенциал стволовых клеток, но и стать новым способом более эффективного культивирования и найти свое применение в тканевой инженерии.

  • Twitter лента